12月15日晚间，万邦德(002082)发布公告称，子公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的书面回复，其自主研发的WP107（石杉碱甲口服溶液）用于治疗“全身型重症肌无力”的临床试验申请于2024年12月14日（美国时间）正式获得受理，受理号172755。
据了解，WP107（石杉碱甲口服溶液）是公司创新药研发团队基于临床前、临床数据，自主研发的治疗全身型重症肌无力的石杉碱甲新型口服制剂。
临床前研究表明，石杉碱甲是一种高活性、高选择性的胆碱酯酶抑制剂，同时具有免疫调节、抗氧化应激等作用。石杉碱甲具有良好的口服生物利用度，新的口服溶液剂型对吞咽困难的患者友好，同时也更适合儿童重症肌无力患者用药。目前美国尚无石杉碱甲药品获批上市。
值得一提的是，公司于2023年12月获得美国FDA授予的石杉碱甲治疗重症肌无力的孤儿药认定（orphan drug designation，ODD）。“孤儿药”指的是治疗罕见病的药物。时至今日，每年FDA新批准的药物和生物制剂中，孤儿药已占很大一部分比例，据统计，2004年至2019年，新批药品中孤儿药占据了约三分之一的数量。从市场规模来看，2019年至2024年，全球孤儿药市场正以约12%的复合年增长率增长，增速约为非孤儿药市场的两倍，至2024年，其市场规模将达到2420亿美元，约占全球处方药销售额的20%。
相比于一般新药5年的市场独占期，孤儿药在研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、加速审评审批资格，产品获批后将享受7年的市场独占权。
中信建投在年度策略中指出，当前创新药产业趋势向好，供给持续提速，多款国产创新药获批在即，有望带动新一轮放量。此外，相比海外同业，国内创新药企估值整体处于历史低位区间；纵向对比：SW-医药生物和SW-化学制剂估值处近五年历史低位，期待后续板块估值回暖。（CIS）
校对：王蔚
