证券时报记者 臧晓松
短短一年，两款抗癌新药荣膺“全球唯一”，临床推进和商业化运营效率屡破行业纪录。致力于源头创新的迪哲医药(688192)，成功实现从“0”到“1”的跨越，完成从研发到商业化的跃迁。
从2017年成立以来，迪哲医药以推出全球首创药物和具有突破性潜力的治疗方法为目标，旨在填补全球未被满足的临床需求。如今，公司已经有六款创新药处于全球临床研究阶段，其中两款自主研发的创新药获批上市，成为中国医药行业引领源头创新的“启明星”。
“悟空”来了！
曾经，非小细胞肺癌（NSCLC）中的一个罕见难治靶点“EGFR Exon20ins”，让全球相关药物研发屡屡折戟。此前获批上市的莫博赛替尼，由于在一线治疗研究中疗效受挫，导致在美国和中国等地被迫退市。
这个难治靶点如一块块厚重的坚冰，阻碍着肿瘤治疗海域的航行，亟需“破局者”出现。直到“悟空”横空出世，非小细胞肺癌治疗领域终于迎来“大闹天宫”的重磅药，填补了该领域在全球近20年的临床空白。
在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上，迪哲医药关于舒沃哲的“悟空”系列研究正式亮相国际舞台，公布的一线治疗数据结果振奋人心。同济大学附属上海市肺科医院周彩存教授指出，舒沃哲单药一线治疗的客观缓解率（ORR）为78.6%，中位PFS为12.4个月，有望突围一线治疗。
基于中国注册临床研究“悟空6”的积极结果，舒沃哲于2023年8月在国内获批上市，成为全球唯一获批且可及的靶向EGFR Exon20ins NSCLC的小分子酪氨酸激酶抑制剂。
作为“悟空”的“娘家”，迪哲医药是一家怎样的企业？
成立于2017年的迪哲医药，前身为阿斯利康全球四大研发中心之一的亚洲研发中心，也是阿斯利康全球唯一的肿瘤转化科学研究中心，曾为阿斯利康多个重磅产品做出过卓著贡献。核心科学家团队共事10年以上，他们也拥有共同的愿景——开发出全球最好的创新药。
迪哲医药董事长、首席执行官张小林向证券时报记者表示，“迪哲医药坚持源头创新的研发理念，以推出全球首创药物和具有突破性潜力的治疗方法为目标，旨在填补全球未被满足的临床需求。”
深耕源头，引领创新。迪哲医药打造出一体化全球创新药产业链，覆盖早期发现、后期开发以及商业化所有关键环节。正是在上述理念的指引下，才有了舒沃哲这款重磅抗癌药的诞生。当时，舒沃哲获批后“4天首方落地”，更是创下了非自有工厂发货最快行业纪录。
舒沃哲上市7个月实现近2亿元销售额，登顶罕见靶点新药销售纪录。其中，仅2023年四季度就实现产品销售收入5119万元，2024年一季度达到8132万元，并在近期作为EGFR Exon20ins NSCLC后线治疗的唯一Ⅰ级推荐方案,被纳入《CSCO非小细胞肺癌诊疗指南（2024版）》，助力公司从研发型生物科技公司转型为生物医药企业，全方位一体化覆盖药物从研发到商业化上市的关键环节。
据悉，舒沃哲是肺癌领域首个获中美双“突破性疗法认定”的国产创新药，用于二线及后线治疗EGFR Exon20ins NSCLC。今年，舒沃哲一线治疗分别获美国食品药品管理局（FDA）和国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予“突破性疗法认定”，由此成为迄今为止全线治疗EGFR Exon20ins NSCLC首个且唯一的中、美突破性疗法认定大满贯得主。
2024年6月，迪哲医药在2024年美国临床肿瘤学会上，以口头报告的形式发布了全球注册临床“悟空1B”的初步分析结果，显示相关研究达到主要终点，为舒沃哲在美国、欧盟等海外新药上市申请提供重要依据。张小林同时透露，舒沃哲一线治疗EGFR Exon20ins NSCLC的全球多中心III期临床研究“悟空28”，正在美洲、欧洲、亚洲的16个国家和地区积极推进，有望加速为全球更多患者提供治疗新选择，“公司将与美国、欧盟等海外药品监管机构积极沟通，加快舒沃哲在海外递交NDA（新药上市申请）的进程。”
从“0”到“1”
随着全球生物医药创新的发展和进步，新研究、新疗法持续涌现，但未被满足的临床需求依然巨大。近年来，我国把科技创新摆在国家发展全局的核心位置，生物医药行业创新能力显著提升，新药研发逐渐从“快速跟进”向以临床价值为导向的源头创新变革和发展。党的二十届三中全会进一步提出，要构建支持全面创新体制机制。
“我觉得这跟我们公司的理念非常契合，因为我们坚持源头创新。”张小林向证券时报记者表示，自己在2006年回国组建阿斯利康亚洲研发中心后，“明显感觉到我们国家的科研创新水平在不断提升。”
“目前医药行业仍存在低水平的‘me-too’药。”张小林直言，在如今这个信息时代，迪哲医药能看到的东西，全世界的竞争对手也都能看到，“在我们看来，创新只有一种，那就是全球创新。我们永远不会简单地去做一个‘me-too’药，不会在人家的专利上钻个小空子，玩个小花招，我们就是要坚持源头创新。”
完成从“0”到“1”的创新，这是一条少有人走的路。
迪哲医药在深耕源头创新的同时，加速推进全球商业化进程和产业布局。如今，公司在全球约20个国家的200多个临床研究中心，同时开展了10多项I期及10多项II、III期临床试验，国际多中心临床阶段在研产品覆盖肺癌、淋巴瘤、乳腺癌等。
淋巴瘤是目前世界上发病率增长速度最快的癌症之一，尤其是外周T细胞淋巴瘤（PTCL），患者复发风险很高、预后极差。在中国，患者的临床未满足需求巨大，亟需安全有效的突破性创新疗法。
2024年6月19日，迪哲医药宣布第二款“源头创新”药物高瑞哲正式获批上市，成为全球首个且唯一作用于JAK/STAT通路的治疗外周T细胞淋巴瘤的新药，打破在该领域十年无创新药的困局。高瑞哲在获得国家药监局药品注册证书后，2天内开出全国首批处方，继舒沃哲创下非自有工厂发货最快行业纪录后，不到一年时间，公司再次刷新行业纪录。
“很自豪能以远超同行的最快速度，实现高瑞哲在中国的疾速上市，为中国的PTCL患者第一时间带来‘全球首创药’。”张小林向记者表示，高瑞哲在国内通过优先审评获批上市，是基于全球注册临床研究的积极进展，相关研究结果发表于《柳叶刀·肿瘤学》。此前在2024年4月，高瑞哲作为纳入国家药监局优先审评程序的创新药，提前获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版）》推荐。
如今，公司已经有6款创新药处于全球临床研究阶段，其中两款自主研发的创新药获批上市，并处于全球注册临床阶段。其中，迪哲医药研发的针对血液肿瘤的DZD8586，是全球首创具有完全穿透血脑屏障的新一代非共价双靶点抑制剂；自主研发的DZD6008，是公司针对晚期肺癌的小分子靶向抑制剂，能够有效抑制癌细胞的生长。
2024年上半年，迪哲医药销售收入达2.04亿元，连续两个季度增长50%以上。研发投入3.83亿元，同比增加11%，各项目研发进展顺利。张小林表示，“接下来会有一系列产品上市，现在我们已经进入到收获期。”
从风险到创新
在1978年举行的全国科学大会闭幕式上，一篇名为《科学的春天》的报告中提到：“既异想天开，又实事求是，这是科学工作者特有的风格。”
在张小林看来，这句话很好地总结了迪哲医药科学研究的理念，“一定要不受任何条条框框的束缚，不管对方是名头多大的专家，我们要有异想天开的精神，然后就需要实事求是，用科学的方法去验证：这究竟是异想天开的好主意，还是异想天开的臭主意。”
对于迪哲医药来说，高管团队仍然会非常谨慎地评估公司的竞争水平和优势。“在我们的项目规划上，一定要把高风险、中风险、低风险项目搭配好，这是我们在研发战略上的安排。”张小林进一步解释说，作为一家医药企业，必须实现商业上的成功，“有资金、有盈利之后，才能继续将钱投到新药临床研究申请（IND）上，才能争取更大的成功，做出更多的新药。”
张小林直言，迪哲医药如果想盈利，明年就能做到。“把IND砍掉就可以了，但我们希望是保持如今在IND投入基础上的高水平盈利。”在他看来，迪哲医药现有产品线能保证未来5年到10年，公司在国际上具备很强的竞争力。
证券时报记者采访了解到，迪哲医药将研发生产总部设在无锡高新区，一期建设创新药研发及生产基地；二期将用于扩大商业化产能、新剂型产能、孵化中心、研发实验室等。公司致力于打造集临床前研发、临床开发、商业化生产、市场销售于一体的全产业链，供应全球市场商业化用药。随着两款拳头产品步入收获期，公司将通过持续提升商业化收入加速实现正向现金流，反哺研发投入，从而不断推出突破性创新成果惠及中国乃至全球患者，助力中国生物医药产业高质量发展。
如今，迪哲医药高水平盈利的目标越来越近。张小林表示，公司希望在盈利后做好两件事：首先是通过分红的方式回报投资者，然后就是在董事会、股东大会同意的基础上加大投入，实现公司科研再上新台阶，“这意味着未来在科研上，我们可以更‘激进’一点，承担更大的风险。”
张小林同时强调，他所说的“承担更大的风险”，首先都是基于科学，“生物学、医药研发充满着风险，我们唯一能相信的就是科学。”他同时直言，科研中仍存在诸多未知因素，即便相信科学，可能仍然会失败；但如果不相信科学，那就会注定失败。
“我们能做的就是把科学发现做扎实，然后坚决地走下去。”张小林说，公司希望能在科研上承担更大的风险，争取实现更大的突破，让公司进入一个完全崭新的发展阶段，“我们也将加速推进公司产品的全球商业化布局，让全世界更多的患者获益于中国原研的全球最好创新药。”
